Gen tedavisi hemofili için umut vadediyor
İstanbul Arel Üniversitesi Rektör Yardımcısı Prof. Dr. Ergül Berber, gen tedavisinin hemofili hastaları için önemli bir tedavi alternatifi olduğunu belirtti. Edirne'de bir sempozyum için bulunan Berber, AA muhabirine yaptığı açıklamada hemofilinin vücudun normal kan pıhtılaşmasını sağlayan pıhtılaşma faktörlerinin eksikliğinden kaynaklanan genetik bir hastalık olduğunu hatırlattı.
Gen tedavisinin rolü ve mevcut bulgular
Berber, gen tedavisinin doğuştan gelen kronik hastalıklarda kalıcı çözüm sunma potansiyeli nedeniyle ilginin arttığını söyledi. Dünya genelinde yürütülen çalışmalarda özellikle Hemofili B ile ilgili sonuçların ümit verdiğini, uzun dönem gözlemlerle birçok hastanın tedavi edildiğinin görüldüğünü aktardı. Buna karşın Hemofili A için çalışmaların sürmesi gerektiğini vurguladı ve ülkemizde de gen tedavisine yönelik araştırmaların devam ettiğini, hastaların bu imkânlardan yararlanabildiğini ifade etti.
"Hemofili gibi doğuştan gelen kronik hastalıklarda gen tedavisine, hastalığa kalıcı çözüm yaratan önemli bir tedavi yöntemi olduğu için ilgi artıyor. Bu yönde dünyada çok yönlü çalışmalar yürütülüyor. Hemofili B ile ilgili olarak yapılan çalışmalar ümit vadediyor. Uzun yıllara dayalı gözlemlerle çoğu hastanın tedavi edildiği görülüyor. Hemofili A için biraz daha çalışmaların devam etmesi gerekiyor. Ülkemizde gen tedavisine yönelik çalışmalar sürüyor. Hastalarımız bu imkanlardan faydalanabiliyor."
Taşıyıcı taramasının önemi
Genetik hastalıklarda taşıyıcı taramasının belirleyici rol oynadığını belirten Berber, taşıyıcının önceden bilinmesinin hem psikolojik hem ekonomik açıdan mücadele planlamasında temel olduğunu söyledi. Taşıyıcıların tespit edilmesiyle doğum planlaması ve anne karnında alınacak önlemlerin belirlenebileceğini anlattı.
"Çünkü bu kalıtsal kronik hastalıklarda hem psikolojik hem de ekonomik olarak mücadele edebilmek için alınacak en önemli önlem taşıyıcının belirlenmesi. Daha sonra hastalıkla başa çıkmak için önlemlerin alınması gerekiyor. Kalıtsal hastalıklarda hastalığa sebep olan genetik nedenlerin bilinmesi tedavi yöntemlerinin belirlenmesinde çok önemli. Taşıyıcıların belirlenmesiyle hastada bebek olup olmayacağı ve doğumun ona göre belirlenmesi mümkün olabiliyor. Anne karnında ve doğumdan itibaren gerekli önlemler alınıp çocukların sağlıklı hayat sürmesi sağlanabilir."
Mevcut tedavi yaklaşımları
Berber, gen tedavisinin yanı sıra hemofili hastalarına uygulanan replesman ve plazma tedavisi gibi mevcut tedavi yöntemlerinin de sürdüğünü belirtti. Bu tedavilerin gen terapisinin yaygınlaşmasına kadar hastaların yaşam kalitesinin korunmasında önemli rol oynadığına dikkat çekti.
Gen tedavisinin, kanın pıhtılaşmasındaki bir bozukluğa bağlı kanama hastalığı olan hemofiliye yakalanan hastalar için umut olduğu açıklandı. Moleküler biyoloji ve genetik üzerine çalışmalar yapan İstanbul Arel Üniversitesi Rektör Yardımcısı Prof. Dr. Ergül Berber, bir sempozyum için geldiği Edirne'de AA muhabirine açıklamada bulundu.
